B型血友病是一种缺乏凝血因子IX导致的血友病，约占血友病人数的15%左右。最常见的治疗方法是静脉注射浓缩因子IX，严重的B型血友病患者也将进行预防治疗，以维持凝血因子IX。BBM-H901是一款基于AAV基因疗法，通过载体来递送患者所缺失的人凝血因子（FIX）编码基因来提高内源性FIX水平，治疗血友病。
